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Dr. Barbara Kreutzkamp

Der neue Inhibitor scheint vielversprechend bei der Behandlung der Sichelzellanämie zu sein. © iStock/Dr_Microbe

Kausale statt symptomatische Therapie – das verspricht ein neuer Inhibitor. Patienten mit Sichelzellanämie weisen bereits nach zwei Wochen stabile Erythrozyten auf.

Bisher existierten in der Behandlung der Sichelzellanämie lediglich die symptomatisch wirksamen Substanzen Hydroxyurea und L-Glutamin. Einen neuen, pathophysiologisch orientierten Behandlungsansatz bietet Voxelotor. Das oral einzunehmende Medikament stabilisiert das Hämoglobin in seiner sauerstoffbeladenen Form und verhindert dadurch dessen Polymerisierung. Einbezogen in die Phase-III-Studie HOPE waren 274 zumeist mit Hydroxyurea vorbehandelte Patienten, die Mehrheit litt unter einer Sichelzellanämie. Einmal täglich erhielten die Teilnehmer randomisiert und doppelblind entweder 1500 oder 900 mg Voxelotor bzw. Placebo. Die ersten Effekte waren bereits nach zwei Wochen zu sehen, berichten die Forscher um Dr. Elliott Vichinsky, Benioff Children’s Hospital, Oakland. Nach 24 Wochen hatte insbesondere die 1500-mg-Gruppe signifikant erhöhte Hämoglobinspiegel im Vergleich zu Placebo, bei rund der Hälfte kletterte der Hb-Wert klinisch relevant um mehr als 1,0 g/d. Hämolysemarker wie unkonjugiertes Bilirubin sowie die Anämie gingen deutlich zurück.

Nebenwirkungsrate auf Placeboniveau

Hinweise auf eine verschlechterte Blutviskosität durch den Hb-Anstieg sowie eine gestörte Sauerstoffabgabe im Gewebe lagen nicht vor. Nebenwirkungen traten in den Verum-Armen ähnlich häufig auf wie unter Placebo. Die Autoren prüfen nun im Follow-up von bis zu 72 Wochen die Langzeiteffekte.

Quelle: Vichinsky E et al. N Engl J Med 2019; 381: 509-519; DOI: 10.1056/NEJMoa1903212

17.10.2019

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