Maligne progrediente Phäochromozytome und Paragangliome – TKI in besonderer Mission
In Sachen Wirksamkeit soll der Tyrokinase-Inhibitor es mit etablierten Behandlungsoptionen aufnehmen können.
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Maligne progrediente Phäochromozytome und Paragangliome (PPGL) sind extrem selten. Dennoch war es in einem europäischen akademischen Verbund möglich, eine randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie durchzuführen – mit Erfolg. Nach den Ergebnissen von FIRSTMAPP ist der Tyrosinkinase-Inhibitor Sunitinib eine wichtige neue Therapieoption für Patienten mit PPGL, die eine starke Expression von VEGF und PDGF sowie deren Rezeptoren aufweisen.
Wie Studienleiter Dr. Eric Baudin vom Gustave Roussy in Villejuif berichtete, konnten in 15 Zentren aus vier europäischen Ländern über fast zehn Jahre hinweg 78 Personen rekrutiert werden. Alle Teilnehmer litten unter einem malignen, nicht resektablen, progredienten PPGL. Im Verhältnis 1:1 randomisiert erhielten sie Sunitinib in einer Dosis von 37,5 mg pro Tag oder Placebo.
Den primären Endpunkt, das progressionsfreie Überleben nach zwölf Monaten, erreichten 35,9 % versus 18,9 % der Patienten im Prüfarm im Vergleich zur Kontrolle. Das mediane PFS betrug 8,9 Monate bzw. 3,6 Monate. 31 % im Vergleich zu 8 % der Erkrankten sprachen partiell auf die Therapie an. Das Ansprechen beschränkte sich dabei nicht auf Personen mit einer SDHB-Keimbahnmutation.
Unter Nebenwirkungen von mindestens einem Schweregrad 3 litten 72 % der Teilnehmer im Prüfarm und 51 % in der Kontrolle. Sunitinib ging besonders häufig mit einer höhergradigen Asthenie (18 %) oder Hypertonie (10 %) einher. Dosisreduktionen erfolgten deshalb bei 59 % der Patienten und 14 % brachen die Behandlung ganz ab.
Neue Therapiemöglichkeit für maligne progrediente PPGL
Jährlich treten etwa sechs PPGL-Fälle pro eine Million Einwohner auf, erläuterte die Diskutantin Professor Dr. Rocio Garcia-Carbonero vom Hospital Universitario Doce de Octubre in Madrid. Weniger als eine Person pro eine Million Einwohner entwickelt jährlich eine metastasierte Erkrankung. Besonders problematisch sei dabei der häufige Katecholamin-Exzess, der zu einer schweren kardiovaskulären Morbidität führt.
Mit Sunitinib besteht jetzt eine neue Therapiemöglichkeit für maligne progrediente PPGL. Die Effektivität läge im Bereich dessen, was bisher in Leitlinien empfohlene Behandlungen erzielen. Die Studie FIRSTMAPP biete aber die höchste Evidenz, die jemals bei diesen seltenen Erkrankungen erreicht wurde, betonte Dr. Baudin.
Quelle:
Baudin E., Garcia-Carbonero R. ESMO Congress 2021; Presidential Symposium 3
Kongressbericht: ESMO Congress 2021
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In Sachen Wirksamkeit soll der Tyrokinase-Inhibitor es mit etablierten Behandlungsoptionen aufnehmen können.
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